Genterapi fick döva barn att höra
27 januari, 2024Med hjälp av genterapi har flera barn återfått sin hörsel efter att ha genomgått behandling mot en mutation på en gen som styr över ett protein som behövs för att transportera ljudsignaler från örat till hjärnan.
Helt fantastiskt, nu vill de testa på ännu fler som är födda med denna genetiska mutation för att hjälpa de att börja höra. Cirka 2-8 % av alla de som har medfödd dövhet och hörselnedsättning beror på just den här mutationen. Så det skulle innebära att rätt många skulle få hörsel.
Med genterapin är förhoppningen att kunna ersätta den muterade genen så att proteinet kan bildas. Resultaten från de sex försöken som nu publiceras i den vetenskapliga tidskriften Lancet verkar lovande.
Enligt studien förbättrades barnens hörsel 26 veckor efter behandlingen. Barnen ska också ha förbättrat sitt tal omkring sex månader efter att de börjat höra. Med hjälp av ett ofarligt virus opererades den nya genen in i barnen som då började producera proteinet.